Een speciaal register zet successen en mislukkingen om in een betere toekomst

Wanneer de behandelingsopties voor een kind met kanker opraken, gaat men tegenwoordig op zoek naar een behandeling in het kader van een klinische proef, in de hoop op genezing of op zijn minst op een verlenging van het leven.

In zo’n klinische proef worden alle gegevens over het effect van een bepaald geneesmiddel geregistreerd om zo vast te stellen of het werkzaam is en of de toxiciteit aanvaardbaar is. Helaas zijn er op dit moment niet genoeg relevante klinische proeven. De meeste kinderen voor wie de huidige behandelingen niet werken kunnen nergens terecht.

Dat kinderen met kanker bijgevolg worden behandeld met een nieuw off-label medicijn, in het kader van de zogenaamde “compassionate use” of “medical need” programma’s, is eerder de regel dan een uitzondering. In dergelijke gevallen gaan de klinische gegevens van patiënten verloren, terwijl we onnodige toxiciteit of opmerkelijke effectiviteit net actief zouden moeten opsporen.

Dit is precies wat het internationale SACHA-register wel gaat doen: gegevens verzamelen over innovatieve therapieën die buiten klinische proeven om worden toegediend aan kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met kanker. Deze gegevens uit de praktijk zullen helpen om: 1) de toediening van ondoeltreffende of onaanvaardbaar toxische geneesmiddelen tegen te gaan en 2) de ontwikkeling van pediatrische klinische proeven te ondersteunen wanneer nieuwe antitumoractiviteit wordt waargenomen.

SACHA international bouwt voort op het proefproject SACHA France, een initiatief van de Franse vereniging voor kinderoncologie (SFCE). Sinds maart 2020 heeft het Franse project meer dan 280 patiënten opgenomen, wat de haalbaarheid van een dergelijk register bevestigt. SACHA International is een initiatief van het consortium voor innovatieve therapieën voor kinderen met kanker (ITCC) en is erop gericht om gedurende drie jaar 500 patiënten per jaar op te nemen in verschillende Europese landen, in Australië en in Nieuw-Zeeland.