Gerichte therapieën voor kinderen met een resistente kanker of met een recidief

E-SMART is een klinische studie met een adaptief karakter voor een vroege fase studie van nieuwe geneesmiddelen bij kinderen:

• Adaptief karakter betekent dat de studie het gelijktijdig testen van verschillende geneesmiddelen mogelijk maakt. Bovendien kan deze worden aangepast om nieuwe geneesmiddelen op te nemen zonder de administratieve rompslomp van het openen van een nieuwe proef.
• De geteste nieuwe geneesmiddelen worden momenteel ontwikkeld voor volwassenen maar lijken ook beloftevol voor pediatrische kankers.

Deze klinische studie richt zich tot patiënten met een resistente tumor of bij een terugval en die vooraf een diepe moleculaire analyse hebben ondergaan (hele exoomsequencing en RNA-sequencing) via een specifiek DNA-sequencing programma (zoals iNFORM in België). Deze voorafgaande test laat toe om na te gaan of en welke gerichte therapie relevant is voor de patiënt.

Kortom, de studie zal alle kinderen met eender welk type kanker (vaste tumoren, leukemie of lymfomen) toelaten om snel toegang te krijgen tot nieuwe gerichte therapieën.

Deze studie werd voor het eerst geopend in Frankrijk in 2016 en werd uitgebreid naar Nederland, het Verenigd Koninkrijk, Spanje, Italië en binnenkort ook Denemarken. Sinds de opening zijn 14 nieuwe behandelingsarmen geopend, waardoor in totaal 19 nieuwe geneesmiddelen konden worden getest (enkelvoudig middel of combinatie), waarvan 7 voor het eerst bij kinderen. Drie nieuwe behandelingen zijn momenteel in voorbereiding. Op 20 mei 2021 waren 169 patiënten voor de studie ingeschreven.

Onze financiële steun zal de opening van 3 nieuwe armen mogelijk maken; het dekt het equivalent van één jaar van de structurele kosten voor de coördinatie en uitvoering van de studie. Elke nieuwe arm zal dan extra financiering nodig hebben. Die zal worden verzorgd door het farmaceutische bedrijf dat zijn geneesmiddelen zal laten testen in het kader van E-SMART.

Elk nieuw geneesmiddel zal worden getest met het oog op het indienen van een registratieaanvraag voor de pediatrische indicatie ervan. Dit zal ervoor zorgen dat geneesmiddelen worden geregistreerd voor on-label gebruik bij kinderen.

KickCancer zal het equivalent van één jaar kosten van deze studie oftewel 413.571 € financieren. Onze bijdrage wordt gespreid over vier jaar. Tegelijkertijd zullen Imagine for Margo (Frankrijk) en Fondatioun Kriibskrank Kanner (Luxemburg) de studie ook financieren. Als we het onderzoek voor kinderen met kanker willen versnellen, is samenwerking op Europees niveau even belangrijk voor financiers en onderzoekers als cruciaal voor kinderen met kanker.

Daarnaast zal KickCancer fondsen vrijmaken om Belgische patiënten die naar Frankrijk of Nederland moeten reizen voor deelname aan het onderzoek te helpen.

Het ITCC-netwerk (Innovative Therapies for Children with Cancer) coördineert deze studie.

Kwaliteitscontrole: dit project werd geselecteerd voor financiering in het kader van competitieve processen door het INCA (Institut National du Cancer, Frankrijk) en CRUK (Cancer Research UK), twee grote bekende organisaties op vlak van kankeronderzoek in Europa.