Therapies Ciblés pour les enfants atteints d'une tumeur réfractaires ou en rechute

E-SMART est un essai clinique en cours, dont l’architecture est flexible, et qui a pour objectif de tester des molécules innovantes sur les enfants :

• Architecture flexible signifie que cet essai permet de tester plusieurs molécules simultanément et qu’il peut être amendé pour en inclure de nouvelles sans la paperasserie qu’implique l’ouverture de chaque nouvel essai
• Les molécules innovantes testées sont des molécules en développement chez l’adulte et qui sont prometteuses pour les cancers pédiatriques.

Cet essai clinique est ouvert à tous les patients dont le cancer ne répond pas aux traitements standard (réfractaire) ou en rechute et qui ont bénéficié d’une analyse moléculaire (séquençage génétique complet ou séquençage ARN) au travers d’un programme national spécifique (iNFORM en Belgique par exemple). Ce test préalable permet d’identifier s’il existe une thérapie ciblée pertinente pour le patient.

En bref, cet essai permettra aux enfants, quel que soit leur type de cancer (tumeurs solides, leucémies ou lymphomes) d’accéder à des thérapies innovantes ciblées.

Cet essai initialement ouvert en France en 2016 est à présent étendu aux Pays-Bas, au Royaume Uni, à l’Espagne, l’Italie et prochainement au Danemark. Depuis le lancement de l’essai, 14 bras de traitement ont été ouverts testant au total 19 médicaments (en agent simple ou en combinaison), dont 7 pour une première administration chez l’enfant. 3 nouveaux bras de traitement sont actuellement en cours de préparation. En date du 20 mai 2021, 169 patients ont été inclus dans l’étude.

Notre support financier permettra d’ouvrir 3 nouveaux bras ; il couvre les coûts structurels pour la coordination et l’implémentation de l’étude. Chaque nouveau bras requerra ensuite un financement additionnel qui sera pris en charge par le laboratoire pharmaceutique qui fera tester sa molécule dans le cadre de E-SMART.

Le test de chaque nouvelle molécule a pour objectif la demande d’agrément de celle-ci pour usage pédiatrique. Grâce à cela, cette molécule pourra être officiellement autorisée et utilisée sur les enfants conformément à sa notice.

KickCancer financera l’équivalent d’une année de coûts de l’étude ou 413.571 €. Notre contribution s’étalera sur quatre années. L’étude est simultanément financée par Imagine for Margo(France), la Fondatioun Kriibskrank Kanner (Luxembourg). Si nous voulons accélérer la recherche pour les enfants atteints du cancer, il est crucial de collaborer à un niveau européen, tant pour les financeurs ou les chercheurs que pour les enfants malades.

En outre, KickCancer prévoit spécifiquement des fonds pour soutenir les patients belges qui auront besoin de voyager pour participer à cette étude, afin de faciliter leur participation.

L’étude est coordonnée par le réseau ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer).

Validation du projet : le projet a été validé dans le cadre d’un appel d’offre lancé par l’INCA (Institut National du Cancer, France) et le CRUK (Cancer Research UK), deux institutions majeures dans le domaine de la recherche contre le cancer en Europe.