Een project om een nieuw geneesmiddel te testen en toekomstige behandelingen voor jongeren met osteosarcoom te verbeteren
Toon meer
Jongeren met een osteosarcoom dat hervalt of uitzaait, hebben een slechte prognose: de overleving bedraagt slechts 45% bij uitzaaiing en 30% bij herval. Bovendien veroorzaakt de huidige standaardchemotherapie bij de meeste patiënten ernstige bijwerkingen, waaronder blijvende hartschade en gehoorverlies. Dit project bestudeert een nieuw geneesmiddel, TH9619, dat zich richt op het foliumzuurmetabolisme (vitamine B9) bij osteosarcoom bij kinderen. Het lichaam gebruikt foliumzuur om nucleotiden aan te maken, de bouwstenen die cellen nodig hebben om hun DNA te kopiëren en zich te delen. Anders dan klassieke chemotherapie, die zowel gezonde cellen als kankercellen aanvalt, werkt TH9619 als een "metabole val": het blokkeert dit proces specifiek in de kankercellen en ontneemt hen zo de bouwstenen die ze nodig hebben om te overleven, terwijl het gezonde weefsel intact blijft. Het project valideert ook een biomarkertest voor SHMT1, een eiwit dat een rol speelt in het foliumzuurmetabolisme, om te bepalen welke patiënten het best op TH9619 zullen reageren. Als het project slaagt, is het doel om een klinische studie voor deze patiënten op te starten.
Toon minder