Un registre spécial pour répertorier les miracles et débâcles et construire un avenir meilleur

Aujourd'hui, lorsqu'un enfant atteint d'un cancer ne dispose plus d'options de traitement standard, il se tournera vers un traitement dans le cadre d'un essai clinique dans l'espoir de le guérir ou, à tout le moins, de prolonger sa vie.

Dans le cadre d'un essai clinique, toutes les données concernant l'effet du médicament testé sont enregistrées dans le but précis de déterminer si le médicament testé est efficace et si sa toxicité est acceptable. Malheureusement, aujourd'hui, il n'y a pas assez d'essais cliniques pertinents pour la plupart des enfants pour lesquels les traitements actuels ne sont pas efficaces.

Le plus souvent, ces enfants atteints de cancer seront donc traités avec un nouveau médicament hors indication (“off-label”), dans le cadre d'un programme d'usage compassionnel ou d’un programme médical d’urgence. Dans ce cas, les données cliniques des patients sont perdues, alors qu'il faudrait pouvoir détecter une toxicité indésirable ou une efficacité intéressante.

C'est exactement ce que fera le registre international SACHA : recueillir des données en temps réel sur les thérapies innovantes administrées en dehors des essais cliniques aux enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de tumeurs malignes pédiatriques. Ces données en temps réel permettront de : 1) recommander l'arrêt de la prescription des médicaments qui s'avèrent inefficaces ou présentent une toxicité inacceptable, 2) soutenir le développement d'essais cliniques pédiatriques lorsqu'une nouvelle activité de nature antitumorale est observée.

SACHA international repose sur l'expérience précédente du projet pilote SACHA France initié par la Société française d'oncologie pédiatrique (SFCE) qui a inclus plus de 280 patients depuis mars 2020, confirmant la faisabilité de ce type de registre. SACHA International est une initiative du Consortium Innovative Therapies for Children with Cancer (ITCC) et prévoit d'inclure 500 patients par an pendant trois ans dans plusieurs pays européens, ainsi qu'en Australie et en Nouvelle-Zélande.

Un registre spécial pour répertorier les miracles et débâcles et construire un avenir meilleur

  • Financement: 846 000 €
    Plus de 85% de vos donations financent la recherche ou nos activités de défense des enfants atteints du cancer, moins de 15% sont utilisés pour notre administration.
  • Durée: 3 ans
  • Pays: France Italie Espagne UK Pays-Bas Irlande Belgique Autriche Allemagne
  • Maladie: Tous les cancers
  • Statut: En cours

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